L’AFM-Téléthon est une association de malades et familles concernées par les maladies neuromusculaires. Acteur majeur de la recherche et du développement des thérapies innovantes pour les maladies rares, elle soutient une trentaine d’essais cliniques, à travers ses appels d’offres et ses laboratoires (Généthon, Istem, Institut de myologie et I-motion).
Familles SMA France (FSMA) est une association d’intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d’informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l’Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
L’Association Ensemble Contre L’Amyotrophie Spinale de type 1 (ECLAS) a été fondée en janvier 2013, par un groupe de parents qui ont décidé d’unir leurs forces, leurs talents, leurs certitudes et leurs questionnements au profit des bébés et de leurs parents confrontés à cette maladie. Cette association regroupe de nombreux patients et leur famille et collabore avec les professionnels de santé et la communauté SMA concernés par les types 1 en particulier.
SMA Europe est un regroupement d’associations fondé en 2006, constitué d’associations dédiées aux patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA, Spinal Muscular Atrophy) et à la recherche dans toute l’Europe.
Cure SMA offre un système d’assistance à la communauté de l’amyotrophie spinale. Pour les personnes nouvellement diagnostiquées, Cure SMA propose de nombreuses ressources, comme des kits de soins, des pochettes d’information et du personnel d’assistance à la famille. Cure SMA finance un programme de recherche complet axé sur l’élaboration de traitements pour tous les types de SMA et pour les patients de tous âges. Ses membres accueillent la plus grande conférence annuelle au monde sur la SMA destinée aux familles et aux membres de la communauté scientifique.
TREAT-NMD est un réseau pour le domaine neuromusculaire qui fournit une infrastructure pour s’assurer que les nouvelles thérapies les plus prometteuses soient disponibles le plus rapidement possible pour les patients. Depuis son lancement en janvier 2007, ce réseau s’est concentré sur le développement d’outils dont l’industrie, les cliniciens et les scientifiques ont besoin pour amener les approches thérapeutiques au développement préclinique puis au développement clinique, et pour la mise en place des meilleures pratiques en matière de soins pour les patients du monde entier atteints de maladies neuromusculaires.
La Fondation SMA (SMA Foundation) a investi des millions dans le développement d’outils de recherche critiques validés et autres ressources destinées à la recherche de médicaments. Elle a été fondée en 2003 par Loren Eng et Dinakar Singh, parents d’un enfant atteint d’amyotrophie spinale.
La Families of Spinal Muscular Atrophy Canada Society (Familles de l'Amyotrophie Spinale, Canada) est une œuvre de bienfaisance nationale dont l’objectif est d’aider les Canadiens affectés par l’amyotrophie spinale et de soutenir la recherche dans la découverte d’un médicament ou d’un traitement contre cette maladie.
L’Organisation canadienne pour les maladies rares (CORD, Canadian Organization for Rare Disorders) défend d’une même voix une politique et un système de santé adaptés aux personnes atteintes de maladies rares. CORD travaille avec les gouvernements, les chercheurs, les cliniciens et l’industrie pour promouvoir la recherche, le diagnostic, le traitement et les services destinés à toutes les maladies rares au Canada.
L’Association des familles de la SMA (Associazione Famiglie SMA) est une association à but non lucratif fondée par un groupe de parents d’enfants atteints de SMA qui ont décidé de partager leur propre expérience pour fournir des informations relatives à la maladie afin d’aider des projets de recherche. Fondée en 2001, cette associée basée en Italie s’est considérablement agrandie au cours des années.
Initiative SMA travaille en association avec la Société allemande pour la dystrophie musculaire (Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V., DGM). Fondée en 2001 par le Dr Inge et Klaus Schwersenz, parents de deux enfants atteints de SMA. L’objectif de cette association financée par des dons est de soutenir la mise au point d’un traitement pour la SMA grâce à l’échange d’informations et à la promotion de la recherche.
La Fondation SMA (Fundacja SMA) est une association polonaise créée en 2013 par des parents d’enfants atteints de SMA qui ont décidé d’unir leurs forces pour bâtir un réseau de soutien pour les autres parents. Les principaux objectifs de l’association sont de sensibiliser davantage le public, en particulier en ce qui concerne la génétique, le diagnostic, les traitements recommandés et les options de prise en charge.
Maladies rares international (RDI, Rare Diseases International) est l’alliance mondiale regroupant les personnes de toutes les nationalités atteintes d’une maladie rare, quelle qu’elle soit. RDI rassemble les associations de patients nationales et régionales du monde entier ainsi que les fédérations internationales spécifiques des maladies rares afin de créer une alliance mondiale regroupant les patients atteints de maladies rares et leurs familles.
La Fondation pour l’amyotrophie spinale (Fundación Atrofia Muscular Espinal) est une fondation privée à but non lucratif établie à Villafranca, en Espagne en 2005. Le but de cette association est de contribuer à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de SMA. Pour cela, cette association soutient la recherche aux niveaux local et national, afin de combler le fossé entre les ressources actuelles et la découverte d’un traitement pour la SMA.
EURORDIS est une alliance non gouvernementale regroupant des associations de patients représentant 733 associations de patients atteints de maladies rares dans 64 pays. Elle s’exprime au nom de 30 millions de personnes atteintes de maladies rares dans toute l’Europe.
La fondation Soutien pour l’amyotrophie spinale au Royaume-Uni (Spinal Muscular Atrophy Support UK) est une œuvre de bienfaisance bien établie qui soutient et aide à l’autonomie toute personne atteinte de SMA. Elle lutte pour de meilleurs services, pour sensibiliser le public et pour lever des fonds destinés à des initiatives liées à la recherche.
La Fondation SMA (SMA Trust) a été fondée en 2003 et subventionne actuellement plus de 75 % de la recherche financée par des organismes de bienfaisance sur la SMA au Royaume-Uni. Cet organisme favorise également la collaboration internationale du fait de son appartenance à SMA Europe et de ses étroites relations avec les États-Unis.
SMA Suisse (SMA Schweiz) est une association de patients dont l’objectif est de suivre les dernières tendances de la recherche, d’informer ses membres et de défendre les intérêts des patients. Pour cela, l’association a créé un réseau avec les autorités et les hommes politiques, échange et collabore avec des sociétés pharmaceutiques et travaille avec les patients et leurs proches.
Global Genes est l’une des plus importantes associations de défense des patients atteints de maladies rares au monde. Son objectif est de supprimer les difficultés liées aux maladies rares. Global Genes sensibilise, éduque la communauté mondiale et fournit des liens essentiels et des ressources destinées à la défense des patients.
Orphanet est la ressource de référence pour les informations et les connaissances sur les maladies rares pour tous publics. Son objectif est d’améliorer la reconnaissance, le diagnostic, les soins et le traitement des maladies rares.
05/2021 - Biogen - 103052